不断开拓前进的血液内科即将开展异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血项目

文/张华 李虎生 廖家蓓  图/廖家蓓 编辑/黄宗富

地中海贫血是由于血红蛋白肽链基因突变或缺失，导致血红蛋白合成不足及红细胞寿命缩短的一种遗传性疾病，在我国多见于两广、云贵、海南、四川、福建和台湾地区。地中海贫血的基因携带者并不发病，外表和身体机能与常人无异，许多基因携带者可能终生也不知道自己的基因缺失，只有中间型和重型患者才会显露症状。地中海贫血患者由于长期贫血、慢性溶血及机体代偿会导致一系列的临床症状，包括：缺氧、肝脾肿大、骨骼发育异常、代谢亢进、营养成分缺乏、免疫力低下、生长发育落后、胆石症等。加上地贫本身吸铁增加及反复输血，会导致机体铁过载，影响心脏、肝脏、内分泌腺体功能，会导致心衰、肝功能不全、糖尿病等。目前常规的治疗方法为长期规律输血及去铁治疗，但缺点是总治疗费用高，耗费大量的血资源，反复输血还会增加传染病的感染风险及铁沉积。造血干细胞移植是目前根治地中海贫血的唯一方法。

鉴于地中海贫血尤其是重型地中海贫血的严重危害，给广大患者和家庭造成了严重的负担。党和国家非常重视地中海贫血的诊治。先后发布了一系列政策措施，旨在早日消除重型地贫。广西是地中海贫血的高发地区，自治区政府也非常重视地贫的诊治及预防。为了早日消除重型地贫，自治区政府于2019年下发了《广西地中海贫血防治三年行动计划（2019-2021年）》，加大了对地贫患者的医疗救助力度，并在全区设立12所定点救助单位，我院是其中之一。2021年自治区医保局、自治区财政厅、自治区卫生健康委、自治区民政厅联合下发《关于做好地中海贫血患者医疗救助工作的通知》文件，提高了地贫的救助标准，扩大了救助对象，进一步减轻了地贫患者的医疗费用负担。使地贫患者救助费用比例达到了70%-100%。通过上述措施，解除了重型地贫患者移植的经济负担，脱离输血指日可待。

血液内科是广西区内较早开展造血干细胞移植的单位之一，目前是玉林市唯一能开展造血干细胞移植的医院。该科于2005年启动了造血干细胞移植工作，2009年成功实施了首例异基因造血干细胞移植。在我市知名血液病专家张华教授、李虎生教授带领下，经过10多年的探索及发展，在干细胞移植方面积累了丰富的临床经验，成功率高，疗效显著，副作用与区内同等医院持平。该科于2020年10月启用新的移植病区，新病区位于我院门诊医技综合楼25楼，病房总面积达1620平方米，配置百级层流病房5间，万级层流病房2间，过渡病床16张，基础配套设施先进，处于广西先进水平。该科先后派遣10余名医护人员到北京、广州、四川、南宁等地区的上级医院进修学习造血干细胞移植相关知识，人员配备充足，经验丰富。在医院领导的高度重视及大力支持下，在各职能部门及兄弟科室的帮助下，目前开展异基因造血干细胞移植治疗重型地中海贫血的条件已经成熟，将为玉林市地中海贫血患者带来福音。

造血干细胞移植是一项复杂的治疗过程，将经历三个阶段，首先对地贫患者进行大剂量的化疗及免疫抑制，摧毁自身病态的造血系统及免疫系统，人造空虚期，利于植入。其次是植入配型相合的异基因干细胞，重建造血及免疫。最后一个阶段是移植并发症的处理，包括移植物抗宿主病、肝静脉阻塞病、出血、感染、植入失败等。该科使用的地贫移植方案是”广西方案”，这个方案目前在国内是使用最多的方案，已经非常成熟。同胞全合移植的成功率在95%以上。

对于患者流程而言，也分为3个阶段，移植前准备阶段，移植阶段，移植后恢复期。

第一阶段：移植前准备阶段（3-6个月）。

1.门诊评估（评估是否适合移植，李虎生副主任医生、冯翠副主任医生、宾燕成副主任医生）

2.配型（a、选择对象顺序为：患者同胞兄弟姐妹、患者父母及非血缘供者；b、标本为抽全血5-8ml/人，抽血前无需空腹但前一天和当天应清淡饮食，地贫患者应停止输血2周以上，出报告时间为1周左右）

3.供者选择及供者患者体检（供者的选择顺序为：患者同胞兄弟姐妹、患者父母及非血缘供者；我院门诊大楼3楼33号诊室血液内科安排体检，排除相关移植禁忌症）

4.移植前安排和准备（a、联系住院部安排床位，电话0775-2286077（血液一区）、0775-2286078（血液二区）、15277931749（吕医生）；b、口服术前药物3个月、筹集手术费用；c、检查有无龋齿、包皮过长，进行补牙及包皮手术；d、办理相关医保手续、休学，家属安排好工作；e、根据要求准备移植生活用品，租房。）

第二阶段：移植阶段

1.地贫患者办理入院，开始移植，住院时间为1-2个月。

2.供者在干细胞回输前1周办理入院，做好干细胞采集准备。

第三阶段：移植后恢复期

1.出院前准备，家属打扫居住环境卫生。患者单独一间，做好患者房间的通风、清洁和消毒。

2.移植后半年内医院周边居住，方便患者门诊随诊及检查。

3.做好患者清洁卫生工作，按规定刷牙、漱口、洗澡、坐浴，患者衣物、毛巾每日更换清洗。

4.饮食因营养丰富均衡清洁，禁食辛辣生冷刺激食物。餐具餐前及餐后高温消毒、晾干。

5.遵嘱按时服药，每日测量血压体温。

6.在免疫力恢复前，不允许到人多的公共场合，如电影院、菜市场、游乐场、汽车站、公园、潮湿的草地菜地或蚊虫多的地方。外出一定要戴口罩，做好个人防护。

7.按期到我院门诊随诊。

地址及联系方式：

    玉林市金旺路1号门诊医技综合楼23楼（成人血液病区）、24楼（儿童血液病区）

    科室电话：0775-2286077（成人血液病区）、0775-2286078（儿童血液病区）

    医院急诊科电话：0775-2800120。

    吕医生电话：15277931749

    廖医生电话：18269261106

交通线路：市内3路公车直达；由火车站打车约25-30元/次；由飞机场出发，可先搭乘机场大巴进到市区后换成公车或打的。